Un tratament nou a vindecat cancerul la o fată de 13 ani
A vorbi despre un tratament nou care a vindecat cancerul pare miraculos. Cu toate acestea, știința a avansat suficient pentru a găsi alternative la abordările convenționale.
Acest lucru este demonstrat de Alyssa. Această fată de 13 ani din Anglia a fost tratată cu o metodă folosită pentru prima dată la pacienții cu cancer. În prezent, după cum a raportat Spitalul pentru Copii Great Ormond Street, fata nu mai are leucemia limfoblastică acută care îi punea viața în pericol.
Mamei nu-i vine să creadă că a trecut de la lipsa de speranță, la a-și imagina o viață normală. Medicii au folosit terapia de editare de bază, care a apărut în urmă cu câțiva ani.
La sfârșitul anului trecut, am crezut că va fi ultimul Crăciun în care vom fi cu ea. În ianuarie, când a împlinit 13 ani, tot ce am făcut a fost să plâng.
Ce boală avea Alyssa?
Leucemia limfocitară acută sau leucemia limfoblastică acută este un neoplasm malign al globulelor albe. Se dezvoltă foarte repede și poate fi fatală în câteva luni.
Tinde să înceapă în măduva osoasă, unde limfocitele (un tip de globule albe) se reproduc în mod necontrolat. De acolo trec în sânge și ajung la alte organe, prelungindu-și reproducerea excesivă. Prin urmare, urmele pot fi găsite în ficat, în ganglionii limfatici, în splină și chiar în sistemul nervos central.
Statisticile indică faptul că această leucemie este mai frecventă la copiii sub 5 ani. Există un alt vârf de incidență la persoanele peste 50 de ani. Chiar și așa, 60% din cazuri sunt diagnosticate la sugari.
Riscul de a dezvolta leucemie limfoblastică acută este de 1 la 1.000, cu o probabilitate mai mare în rândul femeilor decât în rândul bărbaților. Deși copiii sunt diagnosticați mai des, ei au un prognostic mai bun decât adulții.
Alyssa a fost tratată conform protocolului standard. A primit chimioterapie și un transplant de măduvă osoasă. Dar răspunsul a fost slab și nu a existat nicio perspectivă de remisie a bolii.
Noul tratament pentru a vindeca boala era ultima opțiune. Cercetătorii i-au oferit fetei șansa să participe la un studiu clinic. A fost prima dată când tratamentul a fost testat pe oameni. Alyssa a acceptat și rezultatul a fost mai mult decât îmbucurător.
Cum funcționează acest tratament nou care a vindecat cancerul?
Terapia de editare de bază se bazează pe compoziția acidului dezoxiribonucleic (ADN). Informația genetică este cea care codifică modul în care funcționăm.
Oamenii de știință au reușit să editeze codul format din nucleotide. Combinarea nucleotidelor (care sunt literele) formează instrucțiuni naturale (care sunt cuvintele).
A modifica o literă (o nucleotidă) înseamnă a schimba cuvântul și, prin urmare, a schimba instrucțiunile organismului. Terapia de editare de bază fabrică aceste instrucțiuni pentru a ghida procesele celulare pe baza a ceea ce oamenii de știință doresc să se întâmple.
Dar nu este deloc ușor. Pentru a schimba o nucleotidă, este nevoie de o tehnologie specifică. Noul tratament pentru vindecarea cancerului a avut mai multe etape:
- Un pacient a donat limfocite care au fost modificate prin editare de bază, astfel încât corpul Alyssei să nu le atace.
- Aceleași limfocite donate au fost din nou modificate, astfel încât să nu se atace unele pe altele, ceea ce este foarte comun în donarea de globule albe.
- O altă modificare a fost folosită pentru ca celulele donate să rămână invizibile în fața tratamentelor anticancer.
- Ultima modificare a fost făcută astfel încât limfocitele donate să poată ataca limfocitele maligne ale Alyssei și să le omoare.
Reeducarea sistemului imunitar
Odată ce celulele donate modificate au intrat în corpul Alyssei și au distrus cancerul, a avut loc un alt transplant de măduvă osoasă. În acest fel, sistemul imunitar s-a refăcut.
Procesul nu a fost ușor. Alyssa a fost expusă la infecții severe pe durata spitalizării (4 luni). A primit puțini vizitatori și fratele său nici măcar nu s-a putut apropia de ea, deoarece mergea la școală și putea fi purtător de germeni.
Efortul nu a fost inutil. Astăzi, nu există urme de leucemie în corpul fetei și, deși continuă să fie supusă controalelor regulate, se presupune că noul tratament de vindecare a cancerului este promițător pentru mulți pacienți, mai ales copiii cu aceeași boală care nu răspund bine la terapia convențională.
Care este viitorul terapiei de editare de bază?
Terapia de editare de bază este nouă și sunt efectuate diferite investigații pentru a găsi aplicații clinice pentru aceasta. Poate că una dintre cele mai relevante aplicați este cea îndreptată către anemia falciformă. Întrucât această patologie răspunde unei insuficiențe genetice, corectarea nucleotidelor defecte ar putea avea efect curativ.
Medicamentele genetice ar putea fi, de asemenea, adaptate pacientului. Aceasta ar presupune producerea unei pilule sau a unui flacon care să fie potrivit pacientului, astfel încât să trateze boala fără efecte adverse.
Aceste este viitorul medicinei personalizate.
Deocamdată, Spitalul pentru Copii din Great Ormond Street a raportat că are încă 10 pacienţi cu o afecţiune asemănătoare cu cea a Alyssei. Ei vor fi următorii care vor primi acest nou tratament care urmărește să vindece cancerul.
Aceasta este cea mai sofisticată inginerie celulară de până acum și deschide calea pentru tratamente noi și, în cele din urmă, un viitor mai bun pentru copiii bolnavi.
Toate sursele citate au fost revizuite în profunzime de către echipa noastră pentru a asigura calitatea, fiabilitatea, actualitatea și valabilitatea lor. Bibliografia acestui articol a fost considerată fiabilă și precisă din punct de vedere academic sau ştiinţific.
- Antoniou, Panagiotis, Annarita Miccio, and Mégane Brusson. “Base and prime editing technologies for blood disorders.” Frontiers in Genome Editing 3 (2021): 618406.
- Lin, Ling, et al. “Complementary base editing approaches for the treatment of sickle cell disease and beta thalassemia.” Blood 134 (2019): 3352.
- Porto, Elizabeth M., et al. “Base editing: advances and therapeutic opportunities.” Nature Reviews Drug Discovery 19.12 (2020): 839-859.
- Sachinidis, Agapios. “High-throughput base editing: a promising technology for precision medicine and drug discovery.” Signal Transduction and Targeted Therapy 6.1 (2021): 1-2.
- Vizcaíno, Martha, et al. “Guía de atención integral para la detección oportuna, diagnóstico, tratamiento y seguimiento de leucemia linfoide aguda en niños, niñas y adolescentes.” Revista colombiana de cancerología 20.1 (2016): 17-27.